Инновационный препарат для лечения миелофиброза
Препарат Omjjara ( действующее вещество: момелотиниб) — первый пероральный ингибитор JAK1/JAK2 и рецептора активина А типа I (ACVR1), одобренный в ЕС для лечения в Германии первичного или вторичного миелофиброза (МФ), который может возникнуть, например, вследствие истинной полицитемии (ИП) или эссенциальной тромбоцитемии (ЭТ).
Миелофиброз — это редкий рак крови, который вызывает образование рубцовой ткани в костном мозге, где производятся клетки крови. Это часто приводит к низкому уровню клеток крови в организме.
источник: создано с помощью ИИ
Когда костный мозг не может производить достаточное количество эритроцитов, селезенка перенимает эту функцию, в результате чего увеличивается в размерах. Увеличенная селезенка (спленомегалия) вызывает у большинства пациентов дискомфорт и может привести к разрушению, вырабатываемых ею клеток крови или блокаде выпуска их в кровоток. Это негативно сказывается на всем организме, так как замедляется обмен веществ, в том числе, и обмен железа. Это вызывает состояние, называемое анемией (низкое количество эритроцитов в кровотоке), и другие сопутствующие симптомы, такие как ночная потливость, лихорадка, боли в костях и потеря веса.
Исследования показали, что около 40% всех пациентов с миелофиброзом на момент постановки диагноза имеют анемию от умеренной до тяжелой степени, и почти у всех пациентов анемия прогрессирует в ходе заболевания. Пациенты с анемией требуют более тщательного наблюдения, включая регулярные лабораторные анализы и неоднократное переливание крови. Однако более 30% пациентов, зависимых от переливания крови, прекращают лечение, что приводит к ухудшению общего состояния и сокращению общей выживаемости в целом.
Активное вещество препарата Omjjara, момелотиниб ингибирует действие ферментов, называемых Янус-ассоциированными киназами (JAK1, JAK2), которые контролируют активность цитокинов. Цитокины — это белки, которые участвуют в воспалительном процессе организма, выработке различных компонентов крови и регуляции иммунной системы.
Момелотиниб также ингибирует рецептор активина А типа 1 (ACVR1), который отвечает за избыточную выработку гепсидина, белка, увеличивающего уровень железа в печени, снижая, тем самым, его всасывание из пищи и приводящего к анемии.
Таким образом, препарат Omjjara блокирует перепроизводство цитокинов и гепсидина, уменьшая воспаление и повышая уровень железа и гемоглобина в крови.
Эффективность момелотиниба было зафиксировано результатами рандомизированного двойного слепого клинического исследования фазы 3 с участием 195 пациентов с миелофиброзом и анемией, которые ранее лечились ингибитором JAK.
Пациентам давали либо 200 мг момелотиниба один раз в день, либо 300 мг даназола (уже имеющийся препарат, используемый для лечения миелофиброза) два раза в день в течение 24 недель.
Это исследование показало, что момелотиниб был более эффективен, чем даназол, в купировании таких побочных эффектов, как дискомфорт в области эпигастрия, ночная потливость, потеря веса, анемия, патологическое кроветворение и спленомегалия.
У 25% пациентов, принимавших момелотиниб, симптомы уменьшились, как минимум, в половину (против 9% при приеме даназола), у 22% пациентов, принимавших момелотиниб, увеличение объема селезенки уменьшилось, как минимум, на 35% (против 2% при приеме даназола).
Эти ошеломляющие результаты ускорили процедуру одобрения Управлением по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных средств (FDA) и выхода препарата Omjjara ( действующее вещество: момелотиниб) на рынок ЕС, в частности на немецкий рынок с 15 февраля 2024 года.
Omjjara (момелотиниб) является четвертым по счету препаратом-ингибитором янус-киназы (JAK) 1 и JAK2) на ряду с Inrebic (федратинибом), Vonjo (пакритинибом), Jakafi (руксолитинибом), одобренным FDA для лечения миелофиброза, но пока единственным эффективным и показанным даже пациентам с уровнем гемоглобина ниже 10 г/дл.
Инновационный препарат Omjjara (момелотиниб) зарегистрирован для лечения взрослых пациентов, страдающих первичным или вторичным миелофиброзом (МФ), спленомегалией, анемией средней и тяжелой степени, независимо от того, получали они уже терапию ингибиторами Янус-киназы (JAK) ранее или нет.